小谊在父亲帮助下阅读图书。

43岁的潘生至今还记得12月3日早上9时许，坐在教室最后一排的他正陪着患有SMA（脊髓性肌肉萎缩症）的10岁女儿小谊一起上课，手机里突然弹出一则消息——新一轮医保谈判中，曾经让他们一家觉得高不可攀的SMA“天价药”诺西那生钠注射液，最终以低于3.3万元/针的价格谈判成功。

小谊父亲潘生

潘生的眼眶瞬间湿润，但他仍竭力地控制着自己，只为不在女儿的课堂上哭出声来；随后，他手机里一个接一个的SMA患者家长群都在欢呼雀跃，而新闻视频里的那句“每一个小群体都不应该被放弃”，更是在家长群里被反复转发和提及。

“这种感受，没有亲身经历的人不会明白。我的孩子确诊了9年多，我们也坚持了9年多，那是整整3300多个日夜和一摞摞厚厚的检查单、病历、X光片，每天要面对呼吸机、吸痰器和各种辅具。幸运的是，女儿患病后，我们感受到的一直是国家和全社会对我们的关爱。如今，诺西那生钠注射液进入医保给了我们很大的希望，原来的价格我根本触及不到，但现在只要我再努力一下，真的就可以了。”潘生激动地说。

从X光片可以看出小谊侧弯的脊柱

写给未来的日记：

“我可以站起来玩”

在X光片下，小谊的脊柱侧弯成一个明显的“C”形，10岁的她体重只有30多斤，四肢瘦削、软绵无力，无法站立和坐下，只能躺着，唯有在包裹着双脚和脊柱的护具支撑下，她才能坐在一个特制的矫姿椅上写字、画画，这台特制的矫姿椅是公益组织SMA美儿关爱中心赠送的；她旁边还有一台黑色的户外推车，这是潘生通过分期付款方式购买的。

潘生和小谊上午刚从沙河小学回来，上课时因为坐着很吃力，小谊是躺在教室最后的柜子上读书的。只有在写作业和考试时，她才会坐在轮椅上，“考试的时候，老师会多给我一点时间继续写，写完才交上去。老师和同学对我都挺好的。”

记者见到小谊已是下午3时，她还没有吃完午饭。潘生端着饭碗，用汤勺舀起混着腊肠和青菜的米饭，一点点塞进平躺在沙发上的小谊嘴中，“这顿饭她从中午吃到现在，这几年她的吞咽功能下降得特别快，每顿饭都要吃上好几个小时。”

“她的脊柱侧弯已经压迫到内脏了，这样对她的心肺都会有很大的影响。我们需要在她刚发育的时候去做矫正手术，因此特别希望她这段时间能尽量吃胖一点，太瘦弱的话手术也很难进行下去。”潘生一边喂饭，一边告诉记者。

喂了两个多小时，小谊终于吃完午餐。她让爸爸为自己穿上特制的护具，坐上轮椅，开始阅读和书写。她拿起了一本关于罕见病SMA的儿童读物，并兴奋地告诉记者，漫画里面的主人公和她患有一样的病，但他通过努力战胜了很多困难。

读了一阵书之后，小谊开始吃力地用左手写日记和画画。她说，这本日记本是写给20年后的自己的，日记里的每一篇，小谊会写一句话，之后画一幅画。当天的日记她写着“我可以站起来玩”；而前一篇日记写的是“我可以为自己撑伞”——在这句话下面，小谊画了一个撑伞的女孩。

“这就是我！”小谊对记者说。

“她的时间不多”

父亲却从不肯放弃

小谊的床边放着两台机器，一台是T100呼吸机、一台是吸痰机。每晚，潘生都要在女儿身旁看护，“她的病容易在夜间发作，我必须陪伴着她。”

出生不到八个月，小谊就出现了明显的肌无力。潘生带着女儿来到广州市儿童医院检查，医生当时就怀疑小谊得了SMA。进行基因检测后，果然确诊了。

“她因为基因缺陷，身上天生缺少一种运动神经元蛋白，导致肌肉无力，甚至没有膝跳反射。抱起她的时候，你几乎感受不到她肌肉的反弹和张力。尽管我们在诊断上没有耽搁，但当时国内没有治疗药物，医生介绍病情时明确地和我说‘带孩子该吃的吃，该玩的玩吧，时间不多了’。”

可潘生不甘心，他带着女儿辗转了省医、中山医等多家医院寻医问药，“一些专家告诉我，他们手头上也有不少案例，治疗也只能吃一些激素药。但女儿吃后产生了不良反应，之后就没继续吃了。”

小谊从2岁时就不断感染肺炎，这是SMA最常见的并发症，也是很多患儿致死的原因。潘生只能带着她辗转于各个医院的呼吸科、神经科和营养科，“我们只能做针对肺炎方面的对症治疗。她的免疫力非常低，不能闻到一点烟味，否则就可能喉咙发炎。2~5岁是最艰难的时期，我和孩子几乎一年四季都待在医院回不了家。那段时间真的非常折磨人。直到她5岁我们买了这两台机器后，女儿才可以回家居住。但因为一直没有对症药物，她的身体机能这些年仍在不断退化。”

小谊已住过两次ICU，每次都是死里逃生。尽管从确诊至今已花掉近100万元，但潘生从没想过放弃，“这是我的责任，我只能咬牙坚持下来。很多身边的亲戚、朋友都叫我放弃，但我不想放弃她，这是我作为父亲应尽的责任”。

2014年，一丝曙光照在了潘生身上。那时候，诺西那生钠注射液发明了出来，正在国外进行临床试验，“我看到了这种药的效果，所以非常期待它能早日进入国内，尽管早就知道它价值不菲，当时了解到终身治疗的费用将达到100万美元”。

父亲每天陪读

“想给她一个快乐童年”

看到女儿生机的潘生，也想努力给她一个尽量正常和快乐的童年。2016年买回呼吸机和吸痰机后，小谊终于可以回家治疗。潘生试着向区教育局写信，希望孩子能有一个就读的机会。

他曾担心这件事会有些折腾，但没多久，天河区教育局的工作人员就主动打来电话，告诉潘生辖区内有一家公办幼儿园可以让女儿来就读。这通电话让潘生激动不已，他告诉记者，小谊上幼儿园和上小学的过程非常顺利，学校并没有因为孩子的身体原因而不敢接收她，反倒是竭尽全力给予孩子上学所需的帮助。

“在帮助孩子上学这件事上，天河区教育局还有孩子的学校、老师都非常配合我们，我真的很感激，现在每个月都会有义工上门来给我们提供服务。他们让我们感到，国家和社会从来没有抛弃我们这样的一个小群体。”

女儿上学，潘生每天都会陪读。自从小谊生病后，他就关掉了自己的公司，把所有能卖的设备都变卖了。潘生后来曾做过3年网约车司机，后因无法全力照顾女儿而放弃。潘生的妻子患有肝硬化，基本没有劳动能力，而小谊还有一个弟弟，但潘生却没有埋怨命运的不公，“妻子是我选的，儿女是我生养的，我作为一个父亲、一个男人，我不扛谁来扛？”

小谊极差的免疫力和肌肉力量，让她的上学路也变得坎坷。一开始因为坐着听课，没有肌肉承托力的脊柱很快发生了侧弯，这让她如今上课不得不保持躺着的姿势。但即使如此，小谊仍然很坚强地生活，一如那记录着她很多梦想的日记本一样。

一天筹齐救命款

医护抢救下她重见曙光

据介绍，小谊得病最重的一次是在2019年5月。那一年，诺西那生钠进入中国，但小谊险些就与这种“救命药”失之交臂。

当时，小谊因为咳嗽入院，随后又感染了腺病毒引起的肺炎。“发病大概8个小时后，她就呼吸不了需要抢救，我根本没有这个心理准备。刷光了信用卡之后，我一边打电话借钱，一边央求医生一定要先救人。我记得当时浑身颤抖，手指连摁电话号码都摁不了，女儿因为缺氧脸色都已经发黑了，她被推进抢救室抢救了3个小时。其间里面的医生告诉我，因为女儿的身体有些变形，插管插不进去；幸亏当时ICU的主任知道这是一个SMA患儿，专门下来帮忙把管插进去了。”

回忆起当时的情景，潘生连呼后怕，在医院交押金时，他的手颤抖得连密码都摁不好；回到抢救室看着医生们拼尽全力抢救女儿时，那种难以言表的情绪让潘生至今难忘。

幸而在医护人员的全力抢救下，小谊终于转危为安，但仍要住在ICU中继续观察和治疗。而潘生那时信用卡全部刷光，能借钱的亲戚朋友也都找了个遍，后续ICU的治疗费用却没有了着落，为了解决燃眉之急，他只能寻求社会帮助。

双手颤抖无法打字的他，在医院志愿者的帮助下为女儿写下了一条筹款信息在线发布。幸运的是，仅过了20个小时，潘生所需要的40万元善款全部筹得。

潘生告诉记者，他初中毕业于华附，这则轻松筹的消息在多个校友群内被广泛转发，让他很快筹到善款，最终没有耽误治疗，“我真的很感谢给我女儿捐款的校友和爱心人士，是他们的帮助，才让我女儿等到诺西那生钠进入医保的这一天。”

“天价药”入医保如暖阳照耀

“现在一定要拼一把了”

12月5日是小谊10周岁的生日，两天前，诺西那生钠注射液刚正式纳入医保，因此这也是9年来潘生和女儿过得最快乐的一个生日。那天，广州多位SMA病童和家长都来到小谊家一起聚会。

这些孩子不少都已经在药品纳入医保前就打了针，药水需要打进脊柱里，一开始病童要在60天内连打4针，之后每隔4个月就要打补充针，终生用药。潘生告诉记者，自今年开始，诺西那生钠注射液的价格已经明显下降，但因为小谊的脊柱侧弯比较严重，她是否能打上针仍需要医生来决定，“入医保后这个价格，我们已经够得着了，现在一定要拼一把了。”

看到其他孩子打完针的效果后，潘生感到很欣慰，“来我们家的几个小男孩、小女孩都可以站立了。他们的病情并没有加重，这款药能够补充人体的运动神经元蛋白，但并不能让人体自己生成，所以必须终生用药，才能保证病情不加剧。我希望女儿能早日打上针，让她的病情不加重，身体机能不再退化。”

潘生告诉记者，目前他了解到健在的广州罕见病SMA患者约有20人。这个群体的数量虽然只占总人口的微乎其微，但医保谈判的成功仍让患者群体的每一个人心似暖阳照耀。“我和孩子顺利地完成了第一个‘10年计划’——把命保住。未来，我们还有很多个10年计划，比如把教育跟上，让教育和康复同步进行。”

文、图/广州日报全媒体记者武威